한국경제

바이오마린 파마슈티컬 분기 실적 발표(잠정) 어닝서프라이즈, 매출 시장전망치 부합

... 알파-L-이두로니다아제의 자연 발생 형태와 동일하도록 설계된 정제된 단백질인 알두라자임(Aldurazyme). 또한 아데노 관련 바이러스 벡터인 발록토코진 록사파르보벡(valoctocogene roxaparvovec)을 개발하여 중증 A형 혈우병 환자 치료를 위한 임상 3상을 진행 중입니다. AAV5 매개 유전자 요법인 BMN 307은 PKU 환자의 혈액 Phe 농도 수준을 정상화하기 위한 1/2상 임상 시험에 있습니다. 및 원발성 고옥소산뇨증 치료를 위한 임상 1/2상 시험 ...

한국경제 | 2024.04.25 05:12 | 굿모닝 로보뉴스

바이오마린 파마슈티컬(BMRN) 수시 보고

... 알파-L-이두로니다아제의 자연 발생 형태와 동일하도록 설계된 정제된 단백질인 알두라자임(Aldurazyme). 또한 아데노 관련 바이러스 벡터인 발록토코진 록사파르보벡(valoctocogene roxaparvovec)을 개발하여 중증 A형 혈우병 환자 치료를 위한 임상 3상을 진행 중입니다. AAV5 매개 유전자 요법인 BMN 307은 PKU 환자의 혈액 Phe 농도 수준을 정상화하기 위한 1/2상 임상 시험에 있습니다. 및 원발성 고옥소산뇨증 치료를 위한 임상 1/2상 시험 ...

한국경제 | 2024.04.24 05:16 | 굿모닝 로보뉴스

오늘 '세계 혈우인의 날'…제약·바이오 업계 응원 릴레이

...제약·CSL베링코리아·SK플라즈마 등 혈액제제를 보유한 기업들이 환자 응원 캠페인에 참여했다. '세계 혈우인의 날'은 출혈성 질환에 대한 사회적 관심을 높이기 위해 세계혈우연맹이 1989년 제정했다. 대표 출혈성 질환인 혈우병은 지혈이 원활히 이뤄지지 않아 출혈이 멈출 때까지 오랜 시간이 걸리는 희귀 유전성 출혈 질환이다. 전 세계 환자는 약 20만 명, 국내 환자는 약 3천 명으로 알려졌다. 올해 슬로건은 '모두를 위한 공평한 접근: 모든 출혈 질환에 ...

바이오인사이트 | 2024.04.17 11:08 | YONHAP

JW중외제약, 세계 혈우인의 날 '브라보 캠페인' 진행

JW중외제약은 '세계 혈우인의 날'을 맞아 혈우병에 대한 인식 제고를 위해 '브라보 캠페인(BRAVO Campaign)'을 진행한다고 17일 밝혔다. 매년 4월17일은 세계 혈우인의 날로, 세계혈우연맹(World Federation Of Hemophilia, WFH)이 혈우병과 출혈성 질환에 대한 사회적 관심을 높이기 위해 지난 1989년 제정했다. 연맹은 혈우병 환자들의 치료 접근성을 높이고 예방요법을 강조하기 위해 올해 슬로건으로 '모두를 위한 ...

한국경제TV | 2024.04.17 10:44

[Cover story - FOCUS] 유전자치료제, 희귀유전질환 만능키 될까?

... 생기는 기능 상실(loss-of-function)의 경우는 주로 열성질환에서 나타나는 현상으로 특정 단백질의 결핍이 원인이 되므로 해당 단백질의 보충을 통한 치료적 접근이 가능하다. 대표적인 사례로는 혈액응고인자의 결핍이 원인인 혈우병 환자에게 혈액응고 단백질을 혈액 내로 주입하는 치료제다. 혈액응고인자 VIII(A형 혈우병)나 IX(B형 혈우병)를 정맥주사하여 결여된 응고인자를 혈액 내로 보충해 준다. 또 다른 예는 고셔병 치료제를 들 수 있다. 고셔병 환자들은 ...

바이오인사이트 | 2024.04.16 08:30 | 박인혁

[Cover story - OVERVIEW] 틈새시장에서 주류시장으로…진화하는 희귀의약품 시장

... 원)의 매출로 최고 매출액을 기록할 것으로 예상된다. 비항암제 분야에는 버텍스파마슈티컬스의 낭포성섬유종 치료제 ‘트리카프타(성분명 엘렉사카프토·아이바카프토·테자카프토)’와 로슈의 혈우병 치료제 ‘헴리브라(성분명 에미시주맙)’ 등의 품목이 포함된다. 이와 함께 상위 10개 중 3개 희귀의약품을 개발한 아스트라제네카의 매출은 약 160억 달러(약 21조 원)로 개별 기업 중 최대 규모를 기록할 것으로 ...

바이오인사이트 | 2024.04.16 08:25 | 박인혁

JW중외 "헴리브라, A형 혈우병 비항체 소아환자 관절건강 개선"

JW중외제약은 중증 A형 혈우병 비항체 소아 환자를 대상으로 진행한 '헴리브라'(성분명 에미시주맙) 장기 투여 연구의 중간 결과에서 관절 건강 개선 효과를 확인했다고 1일 밝혔다. A형 혈우병은 혈액 응고에 관여하는 13가지 인자 중 제8인자의 결함 혹은 결핍으로 발병하는 출혈성 장애 질환이다. 기존에 쓰이는 '8인자 제제'와 달리, 헴리브라는 8인자를 모방해 출혈을 막는다. 일본 나라의과대학 미도리 시마 교수 연구팀은 기존 8인자 제제로 치료받던 ...

바이오인사이트 | 2024.04.01 10:55 | YONHAP

현대차증권 "티움바이오 핵심 데이터 연내 발표…기술이전 기대감↑"

... 기술이전에 대한 기대감이 높아졌다고 현대차증권이 29일 분석했다. 티움바이오는 오는 5월 자궁내막증 치료제 후보물질 TU2670 임상 2상 탑라인, 오는 6월 항암제 후보물질 TU2218의 임상 1b상 중간결과, 그리고 하반기 혈우병 치료제 후보물질 TU7710의 임상 1상 탑라인을 연달아 발표할 계획이다. 엄민용 현대차증권 선임연구원은 “3개 파이프라인의 주요 임상결과가 모두 연내 발표된다”며 “임상 데이터가 긍정적일 경우 오버행(잠재적 ...

바이오인사이트 | 2024.03.29 11:14 | 남정민

인텔리아 테라퓨틱스(NTLA) 수시 보고

... Inc.는 게놈 편집 기업으로 치료제 개발에 주력하고 있습니다. 회사의 생체 내 프로그램에는 트랜스티레틴 아밀로이드증 치료를 위한 임상 1상 시험 중인 NTLA-2001; 및 유전성 혈관부종의 치료를 위한 NTLA-2002는 물론 혈우병 A 및 혈우병 B, 과옥소산뇨증 1형 및 알파-1 항트립신 결핍증을 포함하는 기타 간 중심 프로그램. 자사의 생체 외 파이프라인에는 급성 골수성 백혈병 치료를 위한 NTLA-5001; 다양한 종양 및 자가면역 장애를 치료하기 위한 ...

한국경제 | 2024.03.22 22:29 | 굿모닝 로보뉴스

티움바이오, 혈우병 치료신약 TU7710 글로벌 임상시험 돌입

희귀난치성질환 신약개발기업 티움바이오(KOSDAQ: 321550)가 혈우병 치료신약 TU7710의 글로벌 임상 1b상 개시를 위한 임상시험계획서(CTA)를 제출했다고 20일 공시했다. 임상 1b상은 이탈리아와 스페인 내 8개 기관에서 진행될 예정이고, 혈우병 환자 대상으로 TU7710을 단회 및 반복 투여 후 안전성 및 약동학, 약력학적 특성을 평가한다. 또한 단계적으로 용량을 증량 투약해 임상 2/3상을 위한 적정 용량을 찾는 목적이다. TU7710은 ...

한국경제TV | 2024.03.20 13:40