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한국경제 뉴스

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    인텔리아 테라퓨틱스(NTLA) 수시 보고

    ... Inc.는 게놈 편집 기업으로 치료제 개발에 주력하고 있습니다. 회사의 생체 내 프로그램에는 트랜스티레틴 아밀로이드증 치료를 위한 임상 1상 시험 중인 NTLA-2001; 및 유전성 혈관부종의 치료를 위한 NTLA-2002는 물론 혈우병 A 및 혈우병 B, 과옥소산뇨증 1형 및 알파-1 항트립신 결핍증을 포함하는 기타 간 중심 프로그램. 자사의 생체 외 파이프라인에는 급성 골수성 백혈병 치료를 위한 NTLA-5001; 다양한 종양 및 자가면역 장애를 치료하기 위한 ...

    한국경제 | 2024.03.22 22:29 | 굿모닝 로보뉴스

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    티움바이오, 혈우병 치료신약 TU7710 글로벌 임상시험 돌입

    희귀난치성질환 신약개발기업 티움바이오(KOSDAQ: 321550)가 혈우병 치료신약 TU7710의 글로벌 임상 1b상 개시를 위한 임상시험계획서(CTA)를 제출했다고 20일 공시했다. 임상 1b상은 이탈리아와 스페인 내 8개 기관에서 진행될 예정이고, 혈우병 환자 대상으로 TU7710을 단회 및 반복 투여 후 안전성 및 약동학, 약력학적 특성을 평가한다. 또한 단계적으로 용량을 증량 투약해 임상 2/3상을 위한 적정 용량을 찾는 목적이다. TU7710은 ...

    한국경제TV | 2024.03.20 13:40

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    노보 노르디스크(ADR)(NVO) 52주 신고가

    ... Biopharm의 두 부문으로 운영됩니다. 당뇨병 및 비만 관리 부문은 인슐린, GLP-1 및 관련 전달 시스템, 경구용 항당뇨병 제품, 비만 및 기타 만성 질환 분야의 제품을 제공합니다. Biopharmaceuticals 부문은 혈우병, 성장 장애 및 호르몬 대체 요법 분야의 제품을 제공합니다. Gilead Sciences, Inc.와 회사 협력 계약. Novo Nordisk A/S는 또한 심장 대사 질환에 대한 경구 생물학적 제제 제공 전략을 모색하기 위해 ...

    한국경제 | 2024.03.07 23:36 | 굿모닝 로보뉴스

사전

혈우병 경제용어사전

X염색체에 있는 유전자의 돌연변이로 혈액 내 피를 굳게 하는 물질인 응고인자가 부족해 생기는 출혈성 질환. 근육, 관절, 내부 장기에서 출혈이 발생하며 가벼운 상처에도 피가 멈추지 않는 증상이 특징이다. 1만명 중 1명꼴로 발생한다.

크리스퍼 유전자 가위 경제용어사전

... 크리스퍼RNA(crRNA)를 붙여서 제작한다. 길잡이 역할을 하는 RNA가 DNA 염기서열 중 목표한 위치에 달라붙으면 단백질이 DNA를 잘라낸다. 2015년 7월 23일 미래창조과학부는 김진수 서울대 화학부 교수가 주도한 연구진이 혈우병 환자의 소변에서 세포를 채취한 뒤 유전자를 교정해 정상으로 되돌리는 데 성공했다고 밝혔다. 연구진은 혈우병 환자의 소변에서 세포를 채취해 역분화 줄기세포를 만든 뒤 크리스퍼 유전자 가위로 이 세포를 정상으로 되돌리는 데 성공했다. ...