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미국 바이오마린은 중증 A형 혈우병 치료를 위한 ‘발록토코진 록사파보벡’에 대한 품목허가신청(BLA)을 미국 식품의약국(FDA)이 수락했다고 13일 밝혔다. 발록토코젠 록사파르보벡은 '아데노부속바이러스5(AAV5)' 기반의 유전자 치료제다. AAV5에 혈액응고제8인자(factor VIII deficiency, 이하 제8인자) 유전자를 삽입해 혈액응고를 유도한다. 승인 시 미국 최초의 혈우병 유전자치료제가 된다. ...

바이오인사이트 | 2022.10.13 09:02 | 박인혁

... 바꾼 ‘백스제브리아’의 임상 1상에 실패했다고 발표했다. 백스제브리아는 아스트라제네카의 기존 아데노바이러스 기반 코로나19 백신이다. 백스제브리아 근육주사는 국내에서도 코로나19 유행 초기 도입돼 지난해 11월까지 ... 따르면 비강 스프레이 형태 백스제브리아는 임상에 참여한 접종자에게서 기대했던 면역반응을 일으키지 못했다. 코로나19 바이러스의 주요 침입 경로가 되는 비점막에서 충분한 면역반응을 확인하지 못했으며, 전신면역 반응 또한 기존 근육주사 수준에 ...

바이오인사이트 | 2022.10.12 13:33 | 이우상

... 프로젝트를 발표했다고 12일 밝혔다. ALS는 발병 후 2~5년 내에 사망에 이르는 질환이다. 대부분의 경우 발병 원인이 규명되지 않았다. DART 프로젝트에는 엔젠시스 외에도 간세포성장인자(HGF) 신호를 활성화할 수 있는 아데노부속바이러스(AAV) 전달체 기반의 'NM301'과 'c-Met' 활성화 항체 'VM507'이 포함돼 있다는 설명이다. 김선영 대표(사진)는 DART의 성공 가능성을 강조하기 위해, ...

바이오인사이트 | 2022.10.12 10:21 | 한민수

... 아밀로이드솔루션은 미세아교세포 대신 뇌에 있는 또 다른 면역세포인 성상세포를 통해 ‘퍼스트 인 클래스’ 신약을 만들겠다는 계획이다. 뇌 속에 미세아교세포보다 성상세포가 더 많은 것도 아밀로이드솔루션에 유리할 수 있다. 아데노부속바이러스를 벡터로 특정 DNA를 전달하는 유전자치료제인 ‘G403’은 성상세포를 조절해 미세아교세포까지 함께 식세포 작용을 활성화시키는 기전으로 퍼스트 인 클래스 자리를 노리는 약물이다. 장 대표는 “뚜렷한 ...

바이오인사이트 | 2022.10.11 10:51 | 이우상

... 설명이다. 다국가에서 임상을 진행할 계획이다. 알지노믹스는 리보핵산 치환효소(RNA trans-splicing ribozyme)를 기반으로 표적 RNA를 제거하면서 동시에 원하는 유전자를 발현시키는 기술을 보유하고 있다. RZ-001은 아데노바이러스로 리보핵산 치환효소를 전달해, 암세포 특이적으로 발현하는 텔로머라아제(hTERT) RNA를 표적하고 항암작용을 유도하는 유전자를 발현시키는 기전이다. 알지노믹스는 다른 암종으로도 적응증 확대를 추진하고 있다. 연내 악성교모세포종에 ...

바이오인사이트 | 2022.10.11 10:48 | 한민수

... 시작됐다. 현재 가장 널리 쓰이는 유전자 치료제 약물전달체는 모더나와 화이자가 코로나19 백신에 사용한 LNP와 아데노부속바이러스(AAV)다. LNP는 특허 문제가 복잡하게 얽혀 있는 데다 혈전 등 부작용이 있다. AAV는 반복 투여가 ... 삼중음성유방암 외에 위암, 대장암, 급성 골수성 백혈병 등으로 적응증을 확대할 수 있을지 검토할 계획이다. 신라젠은 항암 바이러스에 치우친 파이프라인을 갖고 있었던 만큼 새로운 기전의 후보물질을 도입하면서 개발 실패 위험을 분산할 수 있게 됐다는 ...

바이오인사이트 | 2022.10.04 08:11 | 박인혁

... 선두기업으로 자리매김한다는 방침이다. 효종연구소의 유전자치료제 분야 연구원을 중심으로 미충족 수요가 높고 기존의 방법으로 치료제 개발이 어려웠던 표적의 희귀·난치성 치료제를 개발할 계획이다. 장기간 효과와 안전성이 입증된 아데노부속바이러스(AAV)를 전달체로 활용한 유전자치료제와 자체 플랫폼 기술 확보에 집중할 예정이다. 연구 및 임상시험과 관련해 산학연 협력과 교류를 강화하고 국내외 기업들과 오픈 이노베이션(개방형 혁신)을 통한 공동개발도 진행한다. ...

바이오인사이트 | 2022.09.27 09:37 | 한민수

... 감소시켰다. 그러나 문제는 백신 접종 수 개월 이후에는 백신의 감염 예방 효과가 상당히 줄어들며, 최근 등장하는 변이 바이러스의 감염에 취약하다는 것이다. 한 가지 따져봐야 할 문제는 현재의 백신이 혈액에서 항체를 형성하고 세포성 면역을 ... 제시하고 있다. 연구자들은 마우스에 두 번의 mRNA 백신을 접종한 다음, 부스터로 mRNA 백신을 사용한 것과 바이러스 기반의 백신을 흡입한 것의 점막 면역 형성을 비교했다. 코로나 바이러스의 S 단백질을 발현하는 아데노바이러스 기반의 ...

바이오인사이트 | 2022.09.22 09:23 | 이우상

... 독감이 동시에 유행할 가능성이 높다고 보고 독감 유행 기준을 지난 절기(1000명당 5.8명)보다 민감하게(1000명당 4.9명) 적용해 대비를 강화했다. 다만 4∼10일 인플루엔자 바이러스 검출률은 1.4%로, 다른 호흡기바이러스인 메타뉴모바이러스(20.9%), 호흡기세포융합바이러스(16.7%), 리노바이러스(7.4%), 보카바이러스 (7.0%), 아데노바이러스(5.6%) 등에 비해 아직 낮다. 유행주의보 발령으로 만 2주 이상 신생아를 ...

한국경제 | 2022.09.16 09:17 | 조아라

... 임상시험에 앞서 진행한 독성평가 등에서 안전성이 충분히 입증됐다고 사노피가 판단했을 것이라는 해석이 나온다. 현재 가장 널리 쓰이는 유전자 치료제 약물전달체는 모더나와 화이자가 코로나19 백신에 사용한 지질나노입자(LNP)와 아데노부속바이러스(AAV)다. LNP는 특허 문제가 복잡하게 얽혀 있는 데다 혈전 등 부작용이 있다. AAV는 반복 투여가 어려운 게 한계다. 원 대표는 “디그레이더볼은 혈전 부작용이 없고, 체내 면역반응을 활성화(부스팅)하는 ...

바이오인사이트 | 2022.09.13 17:37 | 이우상