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... 1; 연골 형성증 치료를 위한 c-형 나트륨 이뇨 펩티드의 1일 1회 주사 유사체인 Voxzogo; 및 인간 효소 알파-L-이두로니다아제의 자연 발생 형태와 동일하도록 설계된 정제된 단백질인 알두라자임(Aldurazyme). 또한 아데노 관련 바이러스 벡터인 발록토코진 록사파르보벡(valoctocogene roxaparvovec)을 개발하여 중증 A형 혈우병 환자 치료를 위한 임상 3상을 진행 중입니다. AAV5 매개 유전자 요법인 BMN 307은 PKU 환자의 혈액 ...

한국경제 | 2024.05.25 05:07 | 굿모닝 로보뉴스

... 1; 연골 형성증 치료를 위한 c-형 나트륨 이뇨 펩티드의 1일 1회 주사 유사체인 Voxzogo; 및 인간 효소 알파-L-이두로니다아제의 자연 발생 형태와 동일하도록 설계된 정제된 단백질인 알두라자임(Aldurazyme). 또한 아데노 관련 바이러스 벡터인 발록토코진 록사파르보벡(valoctocogene roxaparvovec)을 개발하여 중증 A형 혈우병 환자 치료를 위한 임상 3상을 진행 중입니다. AAV5 매개 유전자 요법인 BMN 307은 PKU 환자의 혈액 ...

한국경제 | 2024.05.15 06:21 | 굿모닝 로보뉴스

... 내약성, 효능을 평가하기 위한 오픈라벨(Open-Label) 형태의 용량 증량 연구(망막 하 투여)로 환자 모집 수는 총 18명이다. NG101은 습성노인성황반변성(wAMD) 유전자치료제로서, 회사에서 자체 개발한 고효율 아데노 부속 바이러스(AAV) 유전자전달체 기술을 적용해 한 번 투여, 낮은 용량으로 장기간의 치료 효과를 기대할 수 있다. 기존의 습성노인성황반변성 시장은 혈관내피세포 성장인자(VEGF)를 타겟으로 한 항체 치료제들이 주로 활용되고 있으며 ...

한국경제TV | 2024.05.13 13:37