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각국의 규제기관은 희귀질환 치료제의 개발과 승인을 가속화하기 위한 방안을 마련했다. 하지만 환자 모집 등 임상 과정에서 국가의 정책만으로 해결하기 어려운 문제가 존재한다. 이에 대한 대안으로 종종 외부대조군이 제시된다. 외부대조군을 활용한 희귀질환 치료제 임상에서 고려할 점과 실제 사례를 살펴본다. 신약이 품목허가를 받기 위해서는 안정성과 효용성을 입증하기 위한 무작위 임상시험 진행이 필요하다. 하지만 희귀질환은 유병률이 낮다는 근본적인 특성으로 ...

바이오인사이트 | 2024.04.16 08:40 | 박인혁

인공지능(AI)은 거듭되는 기술의 발전으로 제조, 금융, 서비스, 예술, 의료 등 그야말로 거의 모든 산업 분야에 새롭게 적용되고 있다. 특히 희귀질환 연구개발 분야에서 AI 활용은 그 잠재력이 상당할 것으로 기대된다. 세상은 끊임없는 혁신과 발전의 과정을 거쳐 진화하고 있다. 그 역사적인 흐름 속에서 2016년, 대한민국 바둑판에서 인간과 AI가 승부를 겨루는 세기의 대결을 펼쳐 전 세계의 이목을 집중시켰다. 이후 비약적으로 발전한 AI 기술은 ...

바이오인사이트 | 2024.04.16 08:35 | 박인혁

유전자 변이에 의해 발생하는 희귀질환 치료를 위해 전통적인 단백질 보충치료에서 유전자치료제로 개발 영역이 확대되고 있다. 또 페이로드 기술 및 전달체 기술의 동반 발전으로 희귀질환 치료영역은 급격히 확대될 것으로 예상한다. 희귀질환은 인구 중 낮은 유병률을 보이는 모든 질환을 통칭한다. 유병률의 기준은 국가마다 상이하다. 미국 인구의 약 10%가 희귀질환을 앓고 있다는 점은 전체 질환의 관점에서 희귀질환이 희귀하지 않다는 아이러니를 보여준다. ...

바이오인사이트 | 2024.04.16 08:30 | 박인혁

희귀의약품은 희귀질환을 진단하거나 치료하기 위한 목적으로 사용되는 의약품이다. 개별 희귀질환의 유병인구는 소수이지만 3억5000만 명 이상의 희귀질환 환자가 존재하는 것으로 추정된다. 이는 전 세계 후천성면역결핍증(AIDS) 및 암 환자를 합한 수의 두 배 이상이다. 희귀질환은 국가별로 정의와 기준이 상이하나 통상적으로 유병인구, 유병률, 질병이 발생하는 원인의 불명확성, 치료방법의 존재 유무에 따라 지정된다. 미국에서는 지난해 기준 7000개 ...

바이오인사이트 | 2024.04.16 08:25 | 박인혁

... 평가에 더욱 신중해야 한다는 의견도 있었다. 현재는 국내에서도 보험 수가를 인정받아 2세 미만의 환자에게 투여되고 있다. 졸겐스마가 비싼 이유는 개발비와 유전자치료제의 생산비용이 높은 탓도 있지만 무엇보다도 환자 수가 적은 희귀질환이기 때문이다. 희귀질환의 기준은 국가마다 다르지만 환자 수가 적은 병을 일컫는다. 환자가 적은 만큼 품목허가 이후의 기대 수익도 적고 약의 개발을 위해 임상 환자를 모집하는 것조차 쉽지 않다. 이처럼 시장성 때문에 소외되는 ...

바이오인사이트 | 2024.04.16 08:20 | 박인혁

... 시지바이오와의 업무협약을 통해 재생의료연구를 수행하여 차세대 줄기세포 안티에이징 솔루션을 개발할 예정이다. 지난 1월 ‘첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률(이하 첨생법)’ 개정안 통과로 중증 희귀·난치성 질환 뿐 아니라 모든 질환에 임상 연구가 가능해질 전망이다. 시지바이오 관계자는 “줄기세포를 추출부터 배양, 공급까지 할 수 있는 시설 및 기기를 모두 보유하고 있어 다양한 첨단재생의료 실시기관과 협업을 ...

바이오인사이트 | 2024.04.15 10:27 | 이우상

지난 8일 미국 필라델피아 스워스모어 대학에서 학생들이 개기일식을 관측하고 있다. 이날 미국을 비롯해 캐나다, 멕시코 등지에서는 북미 대륙에서 7년 만에 관측된 희귀한 우주 쇼를 보기 위해 많은 사람이 하던 일을 멈추고 하늘을 올려다봤다. 작은 사진은 달이 태양을 완전히 가리는 개기일식 모습. 연합뉴스

한국경제 | 2024.04.15 10:00

... 3명에게 투약을 완료했다. 내년에는 환자를 대상으로 약물 효능을 가늠할 수 있는 임상 1b상에 들어갈 계획이다. 폐동맥고혈압은 혈액을 심장에서 폐로 보내는 폐동맥의 혈압이 높아져 생기는 병이다. 국내 환자가 5000명 안팎인 희귀질환으로 여성에게서 더 많이 발병한다. 자이메디의 ZMA001은 면역세포의 이동을 막는 항체의약품이다. 폐동맥에 면역세포가 몰려들수록 염증이 심해지고 혈관이 좁아져 혈압이 높아진다는 데서 착안했다. 실험쥐를 이용한 전임상 시험에서 ...

바이오인사이트 | 2024.04.14 19:03 | 이우상

... 대형병원으로의 ‘쏠림현상’이 약화됐다. 중형종합병원과 전문병원 이용은 조금 늘고 있다. 문제는 환자다. 갑작스럽게 수술이나 치료 일정이 연기되면서 불안이 커지고 있기 때문이다. 환자가 대형병원을 고집하지 않는다면 몇몇 희귀·난치질환을 제외하고는 중형종합병원에서 진료가 가능하다. 그렇다고 그것을 강제할 수는 없다. 당장은 전공의 사직으로 진료가 연기되는 환자들을 위한 상담 창구를 열고, 급한 치료가 필요한 환자들에게 빠르게 진료가 가능한 의료기관을 ...

한국경제 | 2024.04.14 18:18

... 협력을 진전하기로 결의했다”고 밝혔다. 3국 정상은 또 “(중국의) 경제적 강압에 강하게 반대하고, 긴밀히 공조해 대응할 필요가 있다”고 강조했다. 중요 광물산업을 지원해 중국의 ‘희귀 자원 무기화’에 맞서는 것에도 뜻을 모았다. 이와 더불어 “필리핀의 수빅만, 클라크, 마닐라, 바탕가스를 연결하는 항만, 철도, 청정에너지, 반도체 공급망 등 주요 기반 시설에 투자를 촉진하는 ‘글로벌 ...

한국경제 | 2024.04.12 18:27 | 김리안