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[Cover story - SOLUTION] 희귀의약품 개발에서 활용 가능한 외부대조군 임상

각국의 규제기관은 희귀질환 치료제의 개발과 승인을 가속화하기 위한 방안을 마련했다. 하지만 환자 모집 등 임상 과정에서 국가의 정책만으로 해결하기 어려운 문제가 존재한다. 이에 대한 대안으로 종종 외부대조군이 제시된다. 외부대조군을 활용한 희귀질환 치료제 임상에서 고려할 점과 실제 사례를 살펴본다. 신약이 품목허가를 받기 위해서는 안정성과 효용성을 입증하기 위한 무작위 임상시험 진행이 필요하다. 하지만 희귀질환은 유병률이 낮다는 근본적인 특성으로 ...

바이오인사이트 | 2024.04.16 08:40 | 박인혁

[Cover story - TREND] 희귀 적응증 탐색·개발 길잡이가 될 AI

인공지능(AI)은 거듭되는 기술의 발전으로 제조, 금융, 서비스, 예술, 의료 등 그야말로 거의 모든 산업 분야에 새롭게 적용되고 있다. 특히 희귀질환 연구개발 분야에서 AI 활용은 그 잠재력이 상당할 것으로 기대된다. 세상은 끊임없는 혁신과 발전의 과정을 거쳐 진화하고 있다. 그 역사적인 흐름 속에서 2016년, 대한민국 바둑판에서 인간과 AI가 승부를 겨루는 세기의 대결을 펼쳐 전 세계의 이목을 집중시켰다. 이후 비약적으로 발전한 AI 기술은 ...

바이오인사이트 | 2024.04.16 08:35 | 박인혁

[Cover story - FOCUS] 유전자치료제, 희귀유전질환 만능키 될까?

유전자 변이에 의해 발생하는 희귀질환 치료를 위해 전통적인 단백질 보충치료에서 유전자치료제로 개발 영역이 확대되고 있다. 또 페이로드 기술 및 전달체 기술의 동반 발전으로 희귀질환 치료영역은 급격히 확대될 것으로 예상한다. 희귀질환은 인구 중 낮은 유병률을 보이는 모든 질환을 통칭한다. 유병률의 기준은 국가마다 상이하다. 미국 인구의 약 10%가 희귀질환을 앓고 있다는 점은 전체 질환의 관점에서 희귀질환이 희귀하지 않다는 아이러니를 보여준다. ...

바이오인사이트 | 2024.04.16 08:30 | 박인혁

[Cover story - OVERVIEW] 틈새시장에서 주류시장으로…진화하는 희귀의약품 시장

희귀의약품은 희귀질환을 진단하거나 치료하기 위한 목적으로 사용되는 의약품이다. 개별 희귀질환의 유병인구는 소수이지만 3억5000만 명 이상의 희귀질환 환자가 존재하는 것으로 추정된다. 이는 전 세계 후천성면역결핍증(AIDS) 및 암 환자를 합한 수의 두 배 이상이다. 희귀질환은 국가별로 정의와 기준이 상이하나 통상적으로 유병인구, 유병률, 질병이 발생하는 원인의 불명확성, 치료방법의 존재 유무에 따라 지정된다. 미국에서는 지난해 기준 7000개 ...

바이오인사이트 | 2024.04.16 08:25 | 박인혁

[COVER STORY=열렸다! 희귀질환 의약품 시장]

... 평가에 더욱 신중해야 한다는 의견도 있었다. 현재는 국내에서도 보험 수가를 인정받아 2세 미만의 환자에게 투여되고 있다. 졸겐스마가 비싼 이유는 개발비와 유전자치료제의 생산비용이 높은 탓도 있지만 무엇보다도 환자 수가 적은 희귀질환이기 때문이다. 희귀질환의 기준은 국가마다 다르지만 환자 수가 적은 병을 일컫는다. 환자가 적은 만큼 품목허가 이후의 기대 수익도 적고 약의 개발을 위해 임상 환자를 모집하는 것조차 쉽지 않다. 이처럼 시장성 때문에 소외되는 ...

바이오인사이트 | 2024.04.16 08:20 | 박인혁

바이오헤이븐(BHVN) 수시 보고

... 전 거래일 종가 대비 0.77% 내린 53.08달러로 장 마감했다. [해당 공시 바로가기] 생물 제약 회사인 Biohaven Pharmaceutical Holding Company Ltd.는 미국에서 신경계 및 신경 정신 질환과 희귀 질환을 대상으로 하는 제품 후보를 개발합니다. 편두통의 급성 치료를 위한 NURTEC ODT(rimegepant)와 편두통의 예방 치료를 위한 Rimegepant를 개발하고 있습니다. 편두통의 급성 및 예방 치료, 호흡기 합병증 및 ...

한국경제 | 2024.04.15 20:04 | 굿모닝 로보뉴스

이그젝트 사이언스(EXAS) 수시 보고

... 진행성, 전이성, 불응성 또는 재발성 암 환자의 치료 선택을 돕기 위해 종양 프로파일링을 제공하는 조직 검사; 진행성 전립선암에 대한 액체 기반 검사인 Oncotype DX AR-V7 Nucleus Detect Test; 특정 불응성, 희귀 또는 공격성 암에 대한 완전한 생물학적 그림을 제공하는 Oncomap ExTra; 및 Covid-19 테스트 서비스. 회사의 파이프라인 제품은 Cologuard 테스트의 성능 특성을 향상시키고 혈액 및 기타 유체 기반 테스트를 개발하는 ...

한국경제 | 2024.04.15 19:26 | 굿모닝 로보뉴스

보사연 "필수의료 범위 넓히고 공공의료기관 확충해야"

... 전문인력인 전공의 충원율이 평균에 미달하는 과목' 등을 기준으로 해 주요 정책 범위를 중증·응급, 분만, 소아진료 분야로 설정했다"고 설명했다. 이어 "정부는 지난 2022년 필수의료 영역 중 우선순위가 높은 이들 분야에 집중하고 중증·희귀 난치질환, 중증응급 정신질환 등에 대해서는 후속 대책을 마련하겠다고 했지만, 현재까지 관련한 구체적인 대책이 발표되지 않았다"고 지적했다. 그러면서 "일반 국민, 공급자, 정부의 인식을 파악해 필수의료 개념을 정립하고 필수의료 정책 ...

한국경제 | 2024.04.15 16:38 | YONHAP

'눈물의 여왕'까지 썼다 하면 대박…박지은 표 로맨스 또 통했다

... 해주겠다"며 프러포즈하는 재벌가 딸이다. 김교석 대중문화평론가는 "박 작가 드라마 속 여자 주인공들은 겉으로는 완벽한 듯 보이지만 허점이 있다는 공통점이 있다"며 "홍해인은 이전 캐릭터들보다 '걸크러시'한 매력이 강조됐는데, 희귀병을 앓고 있다는 설정을 통해 멜로 드라마의 클리셰인 '비련의 여주인공' 느낌을 더했다"고 풀이했다. 이어 "박 작가는 여자 주인공을 매력적으로 그려내고, 남자 주인공의 부드러운 매력을 강조하는 능력이 탁월하다"며 "이번에도 '찌질'하면서도 ...

한국경제 | 2024.04.15 16:35 | YONHAP

완도 상왕산 얼레지 군락지 개체수 증가…꽃 활짝

... 산림·관광자원으로 개발하고자 생육·번식에 지장을 주는 조릿대 등 하층목 제거 사업을 추진해 개체수가 증가했다. 얼레지 생육 환경을 지속해 개선하고 얼레지 관찰 시설과 탐방로를 신설할 계획이다. 박은재 완도군 산림휴양과장은 "얼레지가 희귀한 꽃은 아니지만 대규모의 얼레지 군락지를 보전 및 관리해 봄마다 등산객들이 얼레지의 향연을 만끽할 수 있게 하겠다"고 말했다. 얼레지는 깊은 산속 비옥한 땅에서 자라는 백합과 숙근성의 여러해살이 풀로 수명은 40년 정도다. 보랏빛 ...

한국경제 | 2024.04.15 14:37 | YONHAP