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[Cover story – COMPANY ❶] 한독 “소비와 합작법인으로 희귀의약품 판권 연속성 확보할 것”

한독은 미충족 의료 수요가 있는 희귀질환 영역의 의약품들을 국내에 도입해 판매한다. 최근에는 중장기 경쟁력을 키우기 위해 기반을 다지고 있다. 4월에는 스웨덴 희귀질환 전문기업 소비와 합작법인을 설립한다. 오픈 이노베이션을 통한 희귀의약품 연구개발도 꾸준히 진행 중이다. “희귀의약품을 국내에 도입하려면 출시 전부터 오랜 기간 사전 작업이 필요한데 3~5년 만에 판권 계약이 종료되는 경우가 있습니다. 파트너사와 합작법인을 설립하는 등 사업의 ...

바이오인사이트 | 2024.04.17 08:30 | 박인혁

[Cover story - ISSUE] 희귀의약품 개발을 위한 지원과 급여 적용 이슈

희귀질환은 환자 수가 매우 적기 때문에 치료제를 개발하기 위한 연구개발(R&D) 과정에 많은 어려움이 존재한다. 특히, 수익성이 담보되지 않을 수 있어 제약기업의 투자 결정에는 국가의 정책 지원 여부가 매우 중요하게 작용한다. 세계 주요 국가들은 희귀질환 치료제의 R&D 촉진 및 환자의 치료 접근성 향상을 위해 의약품 개발 및 승인의 전 주기에 걸쳐 다양한 정책적 혜택을 부여하고 있다. 1983년 미국의 희귀의약품법(The orphan ...

바이오인사이트 | 2024.04.16 08:42 | 박인혁

[Cover story - SOLUTION] 희귀의약품 개발에서 활용 가능한 외부대조군 임상

각국의 규제기관은 희귀질환 치료제의 개발과 승인을 가속화하기 위한 방안을 마련했다. 하지만 환자 모집 등 임상 과정에서 국가의 정책만으로 해결하기 어려운 문제가 존재한다. 이에 대한 대안으로 종종 외부대조군이 제시된다. 외부대조군을 활용한 희귀질환 치료제 임상에서 고려할 점과 실제 사례를 살펴본다. 신약이 품목허가를 받기 위해서는 안정성과 효용성을 입증하기 위한 무작위 임상시험 진행이 필요하다. 하지만 희귀질환은 유병률이 낮다는 근본적인 특성으로 ...

바이오인사이트 | 2024.04.16 08:40 | 박인혁

[Cover story - TREND] 희귀 적응증 탐색·개발 길잡이가 될 AI

인공지능(AI)은 거듭되는 기술의 발전으로 제조, 금융, 서비스, 예술, 의료 등 그야말로 거의 모든 산업 분야에 새롭게 적용되고 있다. 특히 희귀질환 연구개발 분야에서 AI 활용은 그 잠재력이 상당할 것으로 기대된다. 세상은 끊임없는 혁신과 발전의 과정을 거쳐 진화하고 있다. 그 역사적인 흐름 속에서 2016년, 대한민국 바둑판에서 인간과 AI가 승부를 겨루는 세기의 대결을 펼쳐 전 세계의 이목을 집중시켰다. 이후 비약적으로 발전한 AI 기술은 ...

바이오인사이트 | 2024.04.16 08:35 | 박인혁

[Cover story - FOCUS] 유전자치료제, 희귀유전질환 만능키 될까?

유전자 변이에 의해 발생하는 희귀질환 치료를 위해 전통적인 단백질 보충치료에서 유전자치료제로 개발 영역이 확대되고 있다. 또 페이로드 기술 및 전달체 기술의 동반 발전으로 희귀질환 치료영역은 급격히 확대될 것으로 예상한다. 희귀질환은 인구 중 낮은 유병률을 보이는 모든 질환을 통칭한다. 유병률의 기준은 국가마다 상이하다. 미국 인구의 약 10%가 희귀질환을 앓고 있다는 점은 전체 질환의 관점에서 희귀질환이 희귀하지 않다는 아이러니를 보여준다. ...

바이오인사이트 | 2024.04.16 08:30 | 박인혁

[Cover story - OVERVIEW] 틈새시장에서 주류시장으로…진화하는 희귀의약품 시장

희귀의약품은 희귀질환을 진단하거나 치료하기 위한 목적으로 사용되는 의약품이다. 개별 희귀질환의 유병인구는 소수이지만 3억5000만 명 이상의 희귀질환 환자가 존재하는 것으로 추정된다. 이는 전 세계 후천성면역결핍증(AIDS) 및 암 환자를 합한 수의 두 배 이상이다. 희귀질환은 국가별로 정의와 기준이 상이하나 통상적으로 유병인구, 유병률, 질병이 발생하는 원인의 불명확성, 치료방법의 존재 유무에 따라 지정된다. 미국에서는 지난해 기준 7000개 ...

바이오인사이트 | 2024.04.16 08:25 | 박인혁

[COVER STORY=열렸다! 희귀질환 의약품 시장]

... 평가에 더욱 신중해야 한다는 의견도 있었다. 현재는 국내에서도 보험 수가를 인정받아 2세 미만의 환자에게 투여되고 있다. 졸겐스마가 비싼 이유는 개발비와 유전자치료제의 생산비용이 높은 탓도 있지만 무엇보다도 환자 수가 적은 희귀질환이기 때문이다. 희귀질환의 기준은 국가마다 다르지만 환자 수가 적은 병을 일컫는다. 환자가 적은 만큼 품목허가 이후의 기대 수익도 적고 약의 개발을 위해 임상 환자를 모집하는 것조차 쉽지 않다. 이처럼 시장성 때문에 소외되는 ...

바이오인사이트 | 2024.04.16 08:20 | 박인혁

바이오헤이븐(BHVN) 수시 보고

... 전 거래일 종가 대비 0.77% 내린 53.08달러로 장 마감했다. [해당 공시 바로가기] 생물 제약 회사인 Biohaven Pharmaceutical Holding Company Ltd.는 미국에서 신경계 및 신경 정신 질환과 희귀 질환을 대상으로 하는 제품 후보를 개발합니다. 편두통의 급성 치료를 위한 NURTEC ODT(rimegepant)와 편두통의 예방 치료를 위한 Rimegepant를 개발하고 있습니다. 편두통의 급성 및 예방 치료, 호흡기 합병증 및 ...

한국경제 | 2024.04.15 20:04 | 굿모닝 로보뉴스

이그젝트 사이언스(EXAS) 수시 보고

... 진행성, 전이성, 불응성 또는 재발성 암 환자의 치료 선택을 돕기 위해 종양 프로파일링을 제공하는 조직 검사; 진행성 전립선암에 대한 액체 기반 검사인 Oncotype DX AR-V7 Nucleus Detect Test; 특정 불응성, 희귀 또는 공격성 암에 대한 완전한 생물학적 그림을 제공하는 Oncomap ExTra; 및 Covid-19 테스트 서비스. 회사의 파이프라인 제품은 Cologuard 테스트의 성능 특성을 향상시키고 혈액 및 기타 유체 기반 테스트를 개발하는 ...

한국경제 | 2024.04.15 19:26 | 굿모닝 로보뉴스

보사연 "필수의료 범위 넓히고 공공의료기관 확충해야"

... 전문인력인 전공의 충원율이 평균에 미달하는 과목' 등을 기준으로 해 주요 정책 범위를 중증·응급, 분만, 소아진료 분야로 설정했다"고 설명했다. 이어 "정부는 지난 2022년 필수의료 영역 중 우선순위가 높은 이들 분야에 집중하고 중증·희귀 난치질환, 중증응급 정신질환 등에 대해서는 후속 대책을 마련하겠다고 했지만, 현재까지 관련한 구체적인 대책이 발표되지 않았다"고 지적했다. 그러면서 "일반 국민, 공급자, 정부의 인식을 파악해 필수의료 개념을 정립하고 필수의료 정책 ...

한국경제 | 2024.04.15 16:38 | YONHAP