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바이오마린 파마슈티컬 연간 실적 발표(확정) EPS 시장전망치 부합, 매출 시장전망치 부합

... 알파-L-이두로니다아제의 자연 발생 형태와 동일하도록 설계된 정제된 단백질인 알두라자임(Aldurazyme). 또한 아데노 관련 바이러스 벡터인 발록토코진 록사파르보벡(valoctocogene roxaparvovec)을 개발하여 중증 A형 혈우병 환자 치료를 위한 임상 3상을 진행 중입니다. AAV5 매개 유전자 요법인 BMN 307은 PKU 환자의 혈액 Phe 농도 수준을 정상화하기 위한 1/2상 임상 시험에 있습니다. 및 원발성 고옥소산뇨증 치료를 위한 임상 1/2상 시험 ...

한국경제 | 2024.02.27 03:37 | 굿모닝 로보뉴스

인텔리아 테라퓨틱스(NTLA) 수시 보고

... Inc.는 게놈 편집 기업으로 치료제 개발에 주력하고 있습니다. 회사의 생체 내 프로그램에는 트랜스티레틴 아밀로이드증 치료를 위한 임상 1상 시험 중인 NTLA-2001; 및 유전성 혈관부종의 치료를 위한 NTLA-2002는 물론 혈우병 A 및 혈우병 B, 과옥소산뇨증 1형 및 알파-1 항트립신 결핍증을 포함하는 기타 간 중심 프로그램. 자사의 생체 외 파이프라인에는 급성 골수성 백혈병 치료를 위한 NTLA-5001; 다양한 종양 및 자가면역 장애를 치료하기 위한 ...

한국경제 | 2024.02.24 07:27 | 굿모닝 로보뉴스

바이오마린 파마슈티컬 분기 실적 발표(잠정) 어닝서프라이즈, 매출 시장전망치 부합

... 알파-L-이두로니다아제의 자연 발생 형태와 동일하도록 설계된 정제된 단백질인 알두라자임(Aldurazyme). 또한 아데노 관련 바이러스 벡터인 발록토코진 록사파르보벡(valoctocogene roxaparvovec)을 개발하여 중증 A형 혈우병 환자 치료를 위한 임상 3상을 진행 중입니다. AAV5 매개 유전자 요법인 BMN 307은 PKU 환자의 혈액 Phe 농도 수준을 정상화하기 위한 1/2상 임상 시험에 있습니다. 및 원발성 고옥소산뇨증 치료를 위한 임상 1/2상 시험 ...

한국경제 | 2024.02.23 06:12 | 굿모닝 로보뉴스

인텔리아 테라퓨틱스 연간 실적 발표(확정) 어닝서프라이즈, 매출 시장전망치 하회

... Inc.는 게놈 편집 기업으로 치료제 개발에 주력하고 있습니다. 회사의 생체 내 프로그램에는 트랜스티레틴 아밀로이드증 치료를 위한 임상 1상 시험 중인 NTLA-2001; 및 유전성 혈관부종의 치료를 위한 NTLA-2002는 물론 혈우병 A 및 혈우병 B, 과옥소산뇨증 1형 및 알파-1 항트립신 결핍증을 포함하는 기타 간 중심 프로그램. 자사의 생체 외 파이프라인에는 급성 골수성 백혈병 치료를 위한 NTLA-5001; 다양한 종양 및 자가면역 장애를 치료하기 위한 ...

한국경제 | 2024.02.23 06:07 | 굿모닝 로보뉴스

화이자 연간 실적 발표(확정) 어닝쇼크, 매출 시장전망치 부합

... Enbrel, Inflectra, Eucrisa/Staquis 및 Cibinqo 브랜드의 만성 면역 및 염증성 질환용 바이오시밀러; 및 Vyndaqel/Vyndamax, BeneFIX 및 Genotropin 브랜드의 아밀로이드증, 혈우병 및 내분비 질환. 또한, 회사는 위탁 제조 사업에 참여하고 있습니다. 도매상, 소매상, 병원, 진료소, 정부 기관, 약국, 개별 공급자 사무실, 질병 통제 및 예방 센터에 서비스를 제공합니다. 이 회사는 Bristol-Myers Squibb ...

한국경제 | 2024.02.23 03:22 | 굿모닝 로보뉴스

노보 노르디스크(ADR)(NVO) 52주 신고가

... Biopharm의 두 부문으로 운영됩니다. 당뇨병 및 비만 관리 부문은 인슐린, GLP-1 및 관련 전달 시스템, 경구용 항당뇨병 제품, 비만 및 기타 만성 질환 분야의 제품을 제공합니다. Biopharmaceuticals 부문은 혈우병, 성장 장애 및 호르몬 대체 요법 분야의 제품을 제공합니다. Gilead Sciences, Inc.와 회사 협력 계약. Novo Nordisk A/S는 또한 심장 대사 질환에 대한 경구 생물학적 제제 제공 전략을 모색하기 위해 ...

한국경제 | 2024.02.23 01:17 | 굿모닝 로보뉴스

인텔리아 테라퓨틱스 분기 실적 발표(잠정) EPS 시장전망치 하회

... Inc.는 게놈 편집 기업으로 치료제 개발에 주력하고 있습니다. 회사의 생체 내 프로그램에는 트랜스티레틴 아밀로이드증 치료를 위한 임상 1상 시험 중인 NTLA-2001; 및 유전성 혈관부종의 치료를 위한 NTLA-2002는 물론 혈우병 A 및 혈우병 B, 과옥소산뇨증 1형 및 알파-1 항트립신 결핍증을 포함하는 기타 간 중심 프로그램. 자사의 생체 외 파이프라인에는 급성 골수성 백혈병 치료를 위한 NTLA-5001; 다양한 종양 및 자가면역 장애를 치료하기 위한 ...

한국경제 | 2024.02.22 21:51 | 굿모닝 로보뉴스

에스바이오메딕스 "크리스퍼 유전자가위 기술 난치질환 치료제 개발에 적용할 것"

... 이용한 난치질환에 대한 세포·유전자치료제개발을 본격화했다고 19일 밝혔다. 에스바이오메딕스는 돌연변이 유전자를 가진 환자 세포를 크리스퍼 유전자가위로 교정해 정상 세포로 되돌린 후 이를 다시 환자에 투여하는 방식으로 혈우병 치료제를 개발하고 있다. 유전자 교정 세포치료제 기초연구는 그 동안 국책 과제를 수주해 진행해왔으며, 현재 상용화를 위해 준비하고 있다. 에스바이오메딕스는 유전자·세포치료제 연구 강화를 위해 2021년 기초과학연구원 ...

바이오인사이트 | 2024.02.19 13:18 | 이우상

"병원은 폭풍전야"…부산대병원 전공의 100여명 사직서 제출(종합)

... 점검하는 등 각 병원에서 중요한 업무를 맡고 있다. 부산대병원 관계자는 "전공의가 없을 경우 교수들이 자리를 메우게 되는데, 이 사태가 장기화할 경우 결국 새로운 환자를 받거나 수술을 진행하기 어렵게 될 것"이라고 말했다. 특히 혈우병 등 희귀 질환이나 암을 앓고 있는 환자들의 우려는 더욱 크다. 희귀 난치성 질환의 경우 규모가 큰 대학병원에서 주로 치료하기 때문에 전공의들의 공백이 더욱 크게 느껴질 수밖에 없다. 일부 대학병원들은 이날 새로운 환자를 받지 ...

한국경제 | 2024.02.19 12:25 | YONHAP

"병원은 폭풍전야"…부산시, 전공의 집단행동 대비 대책 마련

... 점검하는 등 각 병원에서 중요한 업무를 맡고 있다. 부산대병원 관계자는 "전공의가 없을 경우 교수들이 자리를 메우게 되는데, 이 사태가 장기화할 경우 결국 새로운 환자를 받거나 수술을 진행하기 어렵게 될 것"이라고 말했다. 특히 혈우병 등 희귀 질환이나 암을 앓고 있는 환자들의 우려는 더욱 크다. 희귀 난치성 질환의 경우 규모가 큰 대학병원에서 주로 치료하기 때문에 전공의들의 공백이 더욱 크게 느껴질 수밖에 없다. 일부 대학병원들은 이날 새로운 환자를 받지 ...

한국경제 | 2024.02.19 11:30 | YONHAP