통합검색

[Cover story - SOLUTION] 희귀의약품 개발에서 활용 가능한 외부대조군 임상

... 전역을 대상으로 한 바텐병 관련 자연사 연구(study190-901) 데이터 내 가장 적합한 69명을 외부대조군으로 구축했다. 이를 비교한 결과를 바탕으로 2017년 4월, CLN2 증상이 있는 3세 이상의 소아환자들의 보행능력 상실을 지연시키는 약물로서 최초 허가 승인을 받았다. ③ 후발성 폼페병 치료제 ‘루미자임’ 적응증 확대를 위해 외부대조군을 활용한 사례도 있다. 폼페병은 12개월 이전에 발병하는 영아 발병형 폼페병(Infantile-Onset ...

바이오인사이트 | 2024.04.16 08:40 | 박인혁

[Cover story - FOCUS] 유전자치료제, 희귀유전질환 만능키 될까?

... 노력을 치료로 정의할 수 있다. 희귀질환의 80%는 유전자 돌연변이에 기인하며 유전자 변이 때문에 나타나는 단백질의 양적·질적 이상을 복구시키려는 접근이 단백질 보충치료를 통해 시도되었다. 유전자 변이 때문에 생기는 기능 상실(loss-of-function)의 경우는 주로 열성질환에서 나타나는 현상으로 특정 단백질의 결핍이 원인이 되므로 해당 단백질의 보충을 통한 치료적 접근이 가능하다. 대표적인 사례로는 혈액응고인자의 결핍이 원인인 혈우병 환자에게 ...

바이오인사이트 | 2024.04.16 08:30 | 박인혁

スヒョン、体重が増えた近況に「びっくり」

俳優スヒョンが重くなった体を公開した。 来る5月4日(土)初放送予定のJTBC新しいトイルドラマ「ヒーローではないのですが」重くなって「飛行能力」を喪失したボク・ドンヒ(スヒョン分)のスチールを公開した。 「ヒーローではありませんが」は格別な能力を持っていたが、誰も救えなかった男がついに運命の彼女を救うファンタジーロマンスだ。世の中の一般的な現代人の高病にかかって、珍しい能力を失った超能力家族と、偶然のように運命のように絡み合う一人の女性の話が、愉快な笑いの中で暖かい感動をプレゼントする。 ...

텐아시아 | 2024.04.15 23:45 | seah

자체 스페드업 구간까지…보이넥스트도어, 실력으로 승부할 컴백 [종합]

... 풀어냈다. 타이틀곡 '어스, 윈드 앤 파이어(Earth, Wind & Fire)'을 비롯해 떨리고 설레는 첫 데이트를 경쾌하게 그린 힙합곡 '아워(OUR)', 다툼과 화해를 반복하는 연인의 모습을 기억상실증에 빗대 표현한 '암네시아(Amnesia)', 사랑에 빠진 두 사람의 밤 데이트를 낭만적으로 그린 록 기반의 신스팝 곡 '쏘 렛츠 고 씨 더 스타스(So let's go see the stars)', ...

연예 | 2024.04.15 17:16 | 김수영/변성현

보이넥스트도어 "음악 프로 MC로 직접 1위 트로피 안기고파"

... '와이…'(WHY…) 사이의 이야기를 다뤘다. 이번 앨범을 순서대로 들으면 여섯 소년의 풋풋한 첫사랑 이야기가 눈 앞에 펼쳐진다. 떨리고 설레는 첫 데이트를 그린 힙합곡 '오유알'(OUR), 다툼과 화해를 반복하는 연인을 기억상실증에 빗댄 '암네시아'(Amnesia), 연인의 밤 데이트를 낭만적으로 묘사한 록 기반 신스팝 '소 렛츠 고 시 더 스타스'(So let's go see the stars), 뜻대로 되지 않는 사랑에 불안한 심리가 담긴 타이틀곡 '어스, ...

한국경제 | 2024.04.15 17:14 | YONHAP

총선 후 시작된 '돈봉투 수수의혹' 재판…일제히 혐의 부인

... 검찰의 주장과 달리 (이 의원은) 단순 전달자에 불과하다"고 덧붙였다. 허 의원과 임 전 의원 측 변호인 역시 "300만원이 든 돈봉투를 받은 사실이 없다"고 밝혔다. 허 의원은 이날 법정에 들어서면서 재판 결과에 따라 의원직을 상실할 가능성을 묻는 취재진에 "전혀 그렇게 생각하지 않는다"고 말하기도 했다. 윤 의원 측은 "현재 일죄(하나의 범죄) 관계에 있는 사건이 항소심 중이기 때문에 이 사건은 이중 기소"라며 "공소기각이 선고돼야 한다"고 주장했다. 그러면서 ...

한국경제 | 2024.04.15 12:22 | YONHAP

수현 맞아? 런웨이 서던 모델이었는데…퉁퉁 불은 근황에 '깜짝'

... 아닙니다만’(연출 조현탁, 극본 주화미, 크리에이터 글Line&강은경, 제작 글앤그림미디어·드라마하우스스튜디오·SLL) 측은 15일, 몸이 무거워져 ‘비행 능력’을 상실한 복동희(수현 분)의 스틸을 공개했다. ‘히어로는 아닙니다만’은 남다른 능력을 지녔지만 아무도 구하지 못했던 남자가 마침내 운명의 그녀를 구해내는 판타지 로맨스다. 세상 흔한 현대인의 고질병에 걸려 흔치 않은 ...

텐아시아 | 2024.04.15 10:11 | 김세아

"보기만 해도 짜증 나요" 권태기 왔다는 신호

... 상대적으로 높은 응답률을 보였다. 부부 권태를 극복하지 못했다고 답한 이들은 10명 중 1명(12.7%)꼴이었다. 부부 권태기의 주요 원인은 '좁혀지지 않는 성격 차이'(31.4%)였다. '남녀 간 기본 매너 상실'(18.6%), '오랜 관계에 대한 싫증'(13.2%), '가정에 대한 가치관 차이'(11.6%), '육체적 피로 부담'(9.6%) 때문이라는 의견도 있었다. 부부 권태기의 ...

한국경제 | 2024.04.15 09:43 | 이미나

[김태억의 빅파마로 가는 길] 리제네론, 플랫폼 기반 독자 성장 모델의 대표주자

... 해당 약물에 투자하지 않아야 한다. 이러한 문제를 극복하기 위해서는 약물 개발에 착수하기 이전에 타깃 질환에 대한 바이올로지(biology)와 사용하는 모달리티가 가진 특성을 완벽하게 파악해야만 한다. 둘째, 개발하려는 약물의 임상실패 원인을 예상하거나 분석하지 않은 채 초기 약물 개발에 착수하지 말아야 하며, 초기 개발 단계부터 목표 제품 특성(Target Product Profile)을 충족할 수 있는지에 대한 개념의 증거(Proof of Concept) 실험, 혹은 ...

바이오인사이트 | 2024.04.15 08:24 | 김유림

"국민만 보고 간다"던 정부, 총선뒤 '침묵'…강행-급제동 '기로'(종합)

여당 총선 전후로 나흘 연속 브리핑 취소…대통령실 참모진 사의 표명 후 정책결정 미뤄 전공의 대상 '기계적 원칙 적용→유연한 처분'으로 물러선 뒤 또 주춤 '의대 증원 추진 동력 상실 vs 강경노선 전환 숨고르기' 전망 엇갈려 집단사직 전공의들을 대상으로 기계적 원칙 적용이라는 강경한 입장을 내세우던 정부가 총선을 앞두고 '유연한 처분'으로 한발 물러선 데 이어 총선에서 여당이 참패한 뒤 더 주춤하는 모습을 보이고 있다. 총선 전후로 비공개회의만 ...

한국경제 | 2024.04.14 19:14 | YONHAP