통합검색

CJ가 인수한 바타비아, 美 크로마탄과 협력해 AAV 생산 네덜란드 바이오의약품 위탁개발생산(CDMO) 기업 바타비아바이오사이언스(이하 바타비아)가 미국 크로마탄과 아데노부속바이러스(AAV) 생산을 위한 기술 파트너십을 체결했다. ... 완료되고 최종 결과가 나올 때까지 최선을 다하겠다”고 밝혔다. 젬백스는 또 다른 신경퇴행성 질환이면서 희귀 질환인 진행성 핵상마비 치료제 개발도 진행 중이다. 국내 최초 임상이기도 한 2상 임상시험의 환자 모집을 마쳤으며 ...

바이오인사이트 | 2024.05.01 16:28 | 박인혁

... ‘엑스코프리’를 북미 등 글로벌 시장에 성공적으로 안착시킨 이후 제2의 먹거리를 찾고 있다. 희귀 신경계 질환 등을 표적으로 하는 다양한 파이프라인(후보물질)을 개발 중인데, 이 과정에서 AI를 적극적으로 활용할 ... 기존 허블은 저분자 화합물을 개발할 때만 도움을 줬다면, 허블플러스는 AI 적용 범위를 차세대 성장동력인 방사성의약품(RPT), 표적 단백질 분해 치료제(TPD), 세포·유전자치료제(CGT) 등으로 넓힐 계획이다. 이 ...

바이오인사이트 | 2024.04.25 18:57 | 남정민

... 싸움에 새우 등 ‘단단해진다’ COVER STORY [Cover story – Intro] 열렸다! 희귀질환 의약품 시장 [Cover story - OVERVIEW] 틈새시장에서 주류시장으로…진화하는 희귀의약품 시장 [Cover story - FOCUS] 유전자치료제, 희귀유전질환 만능키 될까? [Cover story - TREND] 희귀 적응증 탐색·개발 길잡이가 될 AI [Cover ...

바이오인사이트 | 2024.04.23 10:00 | 박영태

... 유발되는 열성 유전질환이다. 심각한 뇌손상이 주요 증상이며 대부분의 환자가 15세 전후에 사망에 이르게 되는 중증 희귀질환이다. 아직 허가 받은 치료제가 없기 때문에 환자들의 미충족 의료수요가 매우 크다. GC녹십자는 노벨파마와 공동으로 ... 치료제(ERT)를 개발 중이다. 해당 치료제는 비임상 단계에서 증명된 효능과 안전성을 바탕으로 미국 FDA에서 희귀의약품(ODD)와 소아희귀의약품(RPDD) 지정을 받았으며 최근 유럽 EMA로부터 희귀의약품 지정을 받은 바 있다. GC녹십자 ...

바이오인사이트 | 2024.04.23 09:36 | 이영애

... 연매출 3조원 돌파는 국내 제약·바이오업계를 통틀어 이번이 처음이다. 지오영은 실적 개선의 이유로 핵심 사업 부문인 의약품 유통에서 고부가가치 제3자 물류(3PL) 및 4자 물류(4PL) 부문의 성장을 꼽았다. 지오영은 업계 최고 수준의 3PL 및 4PL 노하우와 설비를 바탕으로 국내외 고부가가치 의약품 유통을 성공적으로 수행하며 제품 포트폴리오를 지속 확대하고 있다. 아울러 임상용의약품과 희귀필수의약품, 동물백신 등 공공부문 의약품 ...

바이오인사이트 | 2024.04.19 09:32 | 이영애

파이안바이오테크놀로지는 동종 미토콘드리아 이식 치료제로 세계 최초 임상을 진행 중이다. 희귀질환인 다발성근염·근육근염 치료제로 조건부 품목허가를 받고 적응증을 확장하겠다는 목표다. 파이안바이오는 LG화학 책임연구원과 ... 걸렸다. 파이안바이오는 인간에 미토콘드리아를 투여했을 때의 안전성을 증명하기 위해 다수의 전임상을 수행하고 식품의약품안전처에 결과를 제출했다. 2022년에 동종 미토콘드리아 치료제로 세계 최초 인간 대상 투여를 시작했다. 환자 9명에 ...

바이오인사이트 | 2024.04.17 08:45 | 박인혁

파로스아이바이오는 인공지능(AI)을 기반으로 희귀난치성질환 치료제를 개발한다. 주력 파이프라인인 ‘PHI-101’과 ‘PHI-501’은 미국 식품의약국(FDA)으로부터 개발 단계 희귀의약품 지정을 받았다. 파로스아이바이오는 최적의 바이오마커를 찾고 약효가 기대되는 물질과 적응증, 환자군을 선별하는 모든 과정에 인공지능(AI)을 활용한다. 윤정혁 대표는 연세대 화학과를 졸업하고 카이스트대학원에서 화학 석박사 ...

바이오인사이트 | 2024.04.17 08:35 | 박인혁

한독은 미충족 의료 수요가 있는 희귀질환 영역의 의약품들을 국내에 도입해 판매한다. 최근에는 중장기 경쟁력을 키우기 위해 기반을 다지고 있다. 4월에는 스웨덴 희귀질환 전문기업 소비와 합작법인을 설립한다. 오픈 이노베이션을 통한 희귀의약품 연구개발도 꾸준히 진행 중이다. “희귀의약품을 국내에 도입하려면 출시 전부터 오랜 기간 사전 작업이 필요한데 3~5년 만에 판권 계약이 종료되는 경우가 있습니다. 파트너사와 합작법인을 설립하는 등 사업의 ...

바이오인사이트 | 2024.04.17 08:30 | 박인혁

...l Affairs Law, 1993년), 유럽연합(Regulation EC/141/2000) 등 주요 국가들은 희귀의약품 R&D를 촉진하기 위한 법령을 제정·시행했다. 이에 따라 희귀의약품으로 지정된 의약품에 대해 ... 지정한다. 우리나라는 국내 환자 수 2만 명 이하인 희귀질환을 진단하거나 치료하기 위한 목적으로 사용되는 의약품을 희귀의약품으로 지정한다. 일본은 환자 수 5만 명, 호주는 2000명 미만인 희귀질환에 사용하는 의약품을 각각 희귀의약품으로 ...

바이오인사이트 | 2024.04.16 08:42 | 박인혁

각국의 규제기관은 희귀질환 치료제의 개발과 승인을 가속화하기 위한 방안을 마련했다. 하지만 환자 모집 등 임상 과정에서 국가의 정책만으로 해결하기 어려운 문제가 존재한다. 이에 대한 대안으로 종종 외부대조군이 제시된다. 외부대조군을 ... 다양한 방법으로 이루어질 수 있다. 모두가 함께 관심을 가지고 고민하는 것이 중요할 것이다. 다양한 노력을 통해 희귀질환 데이터가 충분히 쌓인다면 이전보다 질병을 연구할 수 있는 기회가 많아지고 희귀의약품 개발을 촉진할 수 있을 것으로 ...

바이오인사이트 | 2024.04.16 08:40 | 박인혁