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한국경제 뉴스
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[Cover story - FOCUS] 유전자치료제, 희귀유전질환 만능키 될까?
... 생기는 기능 상실(loss-of-function)의 경우는 주로 열성질환에서 나타나는 현상으로 특정 단백질의 결핍이 원인이 되므로 해당 단백질의 보충을 통한 치료적 접근이 가능하다. 대표적인 사례로는 혈액응고인자의 결핍이 원인인 혈우병 환자에게 혈액응고 단백질을 혈액 내로 주입하는 치료제다. 혈액응고인자 VIII(A형 혈우병)나 IX(B형 혈우병)를 정맥주사하여 결여된 응고인자를 혈액 내로 보충해 준다. 또 다른 예는 고셔병 치료제를 들 수 있다. 고셔병 환자들은 ...
바이오인사이트 | 2024.04.16 08:30 | 박인혁
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[Cover story - OVERVIEW] 틈새시장에서 주류시장으로…진화하는 희귀의약품 시장
... 원)의 매출로 최고 매출액을 기록할 것으로 예상된다. 비항암제 분야에는 버텍스파마슈티컬스의 낭포성섬유종 치료제 ‘트리카프타(성분명 엘렉사카프토·아이바카프토·테자카프토)’와 로슈의 혈우병 치료제 ‘헴리브라(성분명 에미시주맙)’ 등의 품목이 포함된다. 이와 함께 상위 10개 중 3개 희귀의약품을 개발한 아스트라제네카의 매출은 약 160억 달러(약 21조 원)로 개별 기업 중 최대 규모를 기록할 것으로 ...
바이오인사이트 | 2024.04.16 08:25 | 박인혁
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현대차증권 "티움바이오 핵심 데이터 연내 발표…기술이전 기대감↑"
... 기술이전에 대한 기대감이 높아졌다고 현대차증권이 29일 분석했다. 티움바이오는 오는 5월 자궁내막증 치료제 후보물질 TU2670 임상 2상 탑라인, 오는 6월 항암제 후보물질 TU2218의 임상 1b상 중간결과, 그리고 하반기 혈우병 치료제 후보물질 TU7710의 임상 1상 탑라인을 연달아 발표할 계획이다. 엄민용 현대차증권 선임연구원은 “3개 파이프라인의 주요 임상결과가 모두 연내 발표된다”며 “임상 데이터가 긍정적일 경우 오버행(잠재적 ...
바이오인사이트 | 2024.03.29 11:14 | 남정민
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바이오마린 파마슈티컬 분기 실적 발표(확정) 어닝서프라이즈, 매출 시장전망치 부합
... 알파-L-이두로니다아제의 자연 발생 형태와 동일하도록 설계된 정제된 단백질인 알두라자임(Aldurazyme). 또한 아데노 관련 바이러스 벡터인 발록토코진 록사파르보벡(valoctocogene roxaparvovec)을 개발하여 중증 A형 혈우병 환자 치료를 위한 임상 3상을 진행 중입니다. AAV5 매개 유전자 요법인 BMN 307은 PKU 환자의 혈액 Phe 농도 수준을 정상화하기 위한 1/2상 임상 시험에 있습니다. 및 원발성 고옥소산뇨증 치료를 위한 임상 1/2상 시험 ...
한국경제 | 2024.04.27 03:03 | 굿모닝 로보뉴스
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바이오마린 파마슈티컬 분기 실적 발표(잠정) 어닝서프라이즈, 매출 시장전망치 부합
... 알파-L-이두로니다아제의 자연 발생 형태와 동일하도록 설계된 정제된 단백질인 알두라자임(Aldurazyme). 또한 아데노 관련 바이러스 벡터인 발록토코진 록사파르보벡(valoctocogene roxaparvovec)을 개발하여 중증 A형 혈우병 환자 치료를 위한 임상 3상을 진행 중입니다. AAV5 매개 유전자 요법인 BMN 307은 PKU 환자의 혈액 Phe 농도 수준을 정상화하기 위한 1/2상 임상 시험에 있습니다. 및 원발성 고옥소산뇨증 치료를 위한 임상 1/2상 시험 ...
한국경제 | 2024.04.25 05:12 | 굿모닝 로보뉴스
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바이오마린 파마슈티컬(BMRN) 수시 보고
... 알파-L-이두로니다아제의 자연 발생 형태와 동일하도록 설계된 정제된 단백질인 알두라자임(Aldurazyme). 또한 아데노 관련 바이러스 벡터인 발록토코진 록사파르보벡(valoctocogene roxaparvovec)을 개발하여 중증 A형 혈우병 환자 치료를 위한 임상 3상을 진행 중입니다. AAV5 매개 유전자 요법인 BMN 307은 PKU 환자의 혈액 Phe 농도 수준을 정상화하기 위한 1/2상 임상 시험에 있습니다. 및 원발성 고옥소산뇨증 치료를 위한 임상 1/2상 시험 ...
한국경제 | 2024.04.24 05:16 | 굿모닝 로보뉴스
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[스몰스토리] 강아지공장 그 후…당신의 개는 생명입니까, 보증서입니까
한국경제 | 2016.06.07 10:41
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[한경플러스TV] "우리의 비전은 당뇨 없는 세상을 만드는 것"
한국경제 | 2013.11.04 22:40
사전
- 혈우병 경제용어사전
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X염색체에 있는 유전자의 돌연변이로 혈액 내 피를 굳게 하는 물질인 응고인자가 부족해 생기는 출혈성 질환. 근육, 관절, 내부 장기에서 출혈이 발생하며 가벼운 상처에도 피가 멈추지 않는 증상이 특징이다. 1만명 중 1명꼴로 발생한다.
- 크리스퍼 유전자 가위 경제용어사전
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... 크리스퍼RNA(crRNA)를 붙여서 제작한다. 길잡이 역할을 하는 RNA가 DNA 염기서열 중 목표한 위치에 달라붙으면 단백질이 DNA를 잘라낸다. 2015년 7월 23일 미래창조과학부는 김진수 서울대 화학부 교수가 주도한 연구진이 혈우병 환자의 소변에서 세포를 채취한 뒤 유전자를 교정해 정상으로 되돌리는 데 성공했다고 밝혔다. 연구진은 혈우병 환자의 소변에서 세포를 채취해 역분화 줄기세포를 만든 뒤 크리스퍼 유전자 가위로 이 세포를 정상으로 되돌리는 데 성공했다. ...