[한국경제] 뉴스 1-10 / 578건
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[Cover story - FOCUS] 유전자치료제, 희귀유전질환 만능키 될까?
... 생기는 기능 상실(loss-of-function)의 경우는 주로 열성질환에서 나타나는 현상으로 특정 단백질의 결핍이 원인이 되므로 해당 단백질의 보충을 통한 치료적 접근이 가능하다. 대표적인 사례로는 혈액응고인자의 결핍이 원인인 혈우병 환자에게 혈액응고 단백질을 혈액 내로 주입하는 치료제다. 혈액응고인자 VIII(A형 혈우병)나 IX(B형 혈우병)를 정맥주사하여 결여된 응고인자를 혈액 내로 보충해 준다. 또 다른 예는 고셔병 치료제를 들 수 있다. 고셔병 환자들은 ...
바이오인사이트 | 2024.04.16 08:30 | 박인혁
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[Cover story - OVERVIEW] 틈새시장에서 주류시장으로…진화하는 희귀의약품 시장
... 원)의 매출로 최고 매출액을 기록할 것으로 예상된다. 비항암제 분야에는 버텍스파마슈티컬스의 낭포성섬유종 치료제 ‘트리카프타(성분명 엘렉사카프토·아이바카프토·테자카프토)’와 로슈의 혈우병 치료제 ‘헴리브라(성분명 에미시주맙)’ 등의 품목이 포함된다. 이와 함께 상위 10개 중 3개 희귀의약품을 개발한 아스트라제네카의 매출은 약 160억 달러(약 21조 원)로 개별 기업 중 최대 규모를 기록할 것으로 ...
바이오인사이트 | 2024.04.16 08:25 | 박인혁
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현대차증권 "티움바이오 핵심 데이터 연내 발표…기술이전 기대감↑"
... 기술이전에 대한 기대감이 높아졌다고 현대차증권이 29일 분석했다. 티움바이오는 오는 5월 자궁내막증 치료제 후보물질 TU2670 임상 2상 탑라인, 오는 6월 항암제 후보물질 TU2218의 임상 1b상 중간결과, 그리고 하반기 혈우병 치료제 후보물질 TU7710의 임상 1상 탑라인을 연달아 발표할 계획이다. 엄민용 현대차증권 선임연구원은 “3개 파이프라인의 주요 임상결과가 모두 연내 발표된다”며 “임상 데이터가 긍정적일 경우 오버행(잠재적 ...
바이오인사이트 | 2024.03.29 11:14 | 남정민
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[Cover story - NEXT] 차세대 항체치료제 개발 전망, '마법의 탄환'을 향해
... 수용체에 결합해 수용체 하위 시그널의 기능을 활성화시키는 기전. 당뇨질환에 사용될 경우, 당뇨병 치료를 위한 성장 인자 수용체를 조건부로 활성화하는 이중항체로 적용됨. d. 보조 인자 모방체(co-factor mimetic) 기전은 혈우병 치료와 같은 질환에서 중요한 응고 인자를 대체하는 것으로, 특정 보조 인자 모방체로서 효소와 기질의 정확한 결합 부위를 모방할 수 있도록 항체 결합부위를 최적화한 이중항체로 적용됨. e,f. 피기패킹(piggybacking, ...
바이오인사이트 | 2024.03.18 08:36 | 김유림
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동아에스티 "항체약물접합체 시장 진출…암 정복하겠다"
... 2021년 300억원 규모로 혈액제제 기업인 SK플라즈마에 투자했다. 고현실 티움바이오 부사장은 “투자 당시 1000억원이던 매출이 지난해 기준 1700억원으로 고성장했다”며 “혈장치료제에 자사 보유 혈우병 치료제가 시너지를 낼 수 있을 것으로 기대된다”고 말했다. 인간장기모사칩을 개발하는 멥스젠의 김용태 대표는 “장기모사칩이 전임상 단계 중 동물실험으로 확인하기 어려운 영역에서 활용도가 높을 것으로 기대한다”며 ...
바이오인사이트 | 2024.03.06 18:56 | 이영애/박인혁/김유림
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GC녹십자 "면역글로불린 '알리글로' 7월 美 출시…올해 670억 매출 목표"
... 130만리터에 달하는 혈액제제를 생산할 수 있다. 적십자의 연간 혈액 수급량 20만리터의 5~6배를 처리할 수 있는 용량이라는 게 회사 측의 설명이다. 오창공장에서는 면역글로불린을 비롯한 혈액제제뿐 아니라 유전자재조합 방식의 혈우병 치료제 ‘그린진에프’, 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제’ 등 GC녹십자의 주요 품목을 생산하고 있다. 2019년엔 국내 최대 규모의 완제 공정 시설인 ‘통합완제관(W&...
바이오인사이트 | 2024.02.28 12:41 | 김예나
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삼성, 유전자 치료제 '눈독'…美바이오텍 2곳에 잇단 투자
... 성장동력으로 세포·유전자치료제(CGT) 중에서도 유전자 치료제에 무게중심을 둔 것으로 알려졌다. 기존 생산시설 및 공정에 내재화하기 적합한 모달리티(치료법)를 우선적으로 고려한 결과다. 그중에서도 AAV는 화이자의 B형 혈우병 신약 ‘베크베즈’ 등 다양한 유전자 치료제의 전달체로 활용되는 추세다. 캐털런트, 우시 등 글로벌 CDMO 기업은 이미 AAV CDMO에 뛰어들었다. 유전자 치료제는 희귀질환 등으로의 적응증 확장 가능성이 ...
바이오인사이트 | 2024.02.27 18:58 | 남정민
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에스바이오메딕스 "크리스퍼 유전자가위 기술 난치질환 치료제 개발에 적용할 것"
... 이용한 난치질환에 대한 세포·유전자치료제개발을 본격화했다고 19일 밝혔다. 에스바이오메딕스는 돌연변이 유전자를 가진 환자 세포를 크리스퍼 유전자가위로 교정해 정상 세포로 되돌린 후 이를 다시 환자에 투여하는 방식으로 혈우병 치료제를 개발하고 있다. 유전자 교정 세포치료제 기초연구는 그 동안 국책 과제를 수주해 진행해왔으며, 현재 상용화를 위해 준비하고 있다. 에스바이오메딕스는 유전자·세포치료제 연구 강화를 위해 2021년 기초과학연구원 ...
바이오인사이트 | 2024.02.19 13:18 | 이우상
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[애널리스트가 만난 CEO] 툴젠 “'블록버스터' 원천기술특허 보유 기업 될 것”
... 어렵습니다. 카스게비 같은 유전자 교정 치료제의 특징 중 하나가 한 번의 유전자 교정을 통해 영구적인 치료 효과를 누리는 것인데요, 이런 특성이 잘 어울리는 적응증 위주로 사용 영역이 점차 넓어질 것이라고 봅니다. 마찬가지로 유전질환인 혈우병이라든가, 여전히 의료적 미충족 수요가 있는 황반변성 등을 예로 들 수 있습니다. 이런 적응증을 대상으로 한 유전자 교정 치료제의 임상시험이 빠르게 늘어날 것으로 예상됩니다. 허 그렇다면 툴젠의 경쟁사로는 어디가 있을까요? 이 ...
바이오인사이트 | 2024.02.13 08:24 | 이우상
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신약개발 성과…제약사, 역대 최대 실적
... 전년보다 각각 9.6%, 58.2% 증가했다. 국내 첫 피타바스타틴 기반 이상지질혈증 개량 신약 ‘리바로젯’ 매출이 644억원으로 전년보다 98% 급등했다. 지난해 5월부터 건강보험 적용 대상이 확대된 A형 혈우병 치료제 ‘헴리브라’는 236억원어치 팔려 1년 만에 매출이 303% 늘었다. 종합영양수액제 위너프도 32% 성장한 751억원을 달성하면서 수액제 부문 매출 증가를 이끌었다. JW중외제약 관계자는 “일회성 ...
바이오인사이트 | 2024.02.05 18:01 | 이지현