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... 치료법이 비슷하다. 유전자 편집 기술을 활용해 ‘교정한’ 자가 조혈모세포를 이식하는 방식이다. 이식을 위해 환자 몸속 조혈모세포와 골수를 없애야 해 치료 부담이 크다는 것은 한계로 꼽힌다. 카스게비 개발사들이 시판 허가를 위해 FDA에 제출한 서류에 따르면 이렇게 치료받은 환자 31명 중 29명(93.5%)에게 추적관찰 기간 24개월 동안 혈관폐쇄 등 부작용이 생기지 않았다. 약값은 220만달러(약 29억원)다. 평생 한 번만 맞으면 되는 ...

바이오인사이트 | 2023.12.10 18:35 | 이우상

... 정상 유전자로 바꿔 선천성 희소 질환을 영구적으로 치료하는 시대가 열렸다. 미국 생명공학 회사 크리스퍼테라퓨틱스와 버텍스파마슈티컬스의 희소 혈액질환 치료제 ‘카스게비’가 세계 최대 의약품 시장인 미국에서 시판 허가를 받으면서다. 첫 유전자 편집 치료제가 상용화되면서 난치병 치료의 돌파구를 마련했다는 평가가 나온다. 미국 식품의약국(FDA)은 지난 8일 카스게비를 시판 허가했다고 발표했다. 카스게비는 겸상 적혈구 빈혈증이라는 희소 질환 ...

바이오인사이트 | 2023.12.10 18:34 | 이우상

... 썼다”며 “치료현장에서는 보다 익숙한 의약품을 선택할 가능성도 있다”고 말했다. 블루버드바이오가 겸형 적혈구 빈혈증과 유사한 유전병인 지중해성 빈혈 치료제로 ‘진테글로’를 이미 시판하고 관련 인프라를 갖춘 점도 의료현장에서 리프제니아를 선택하는 데 긍정적으로 작용할 수 있다는 평가도 나온다. 블루버드바이오의 지난 3분기 보고서에 따르면 11명이 진테글로로 치료를 받았다. 지중해성 빈혈은 겸형 적혈구 빈혈증 대비 유병 환자가 ...

바이오인사이트 | 2023.12.10 11:58 | 이우상

... 면허를 처음 취득했다. 이후 약 6개월 만에 36개 주를 넘어서며 판매 준비에 속도를 내고 있다. 미국에서는 의약품을 출하하고 판매하기 위해 반드시 50개 주와 수도에서 모두 의약품 판매 면허를 획득해야 한다. 이 중 8개 주는 시판허가 후 면허발급이 가능하다. HLB는 미국 상업화 준비에 1년 이상 소요되는 점을 고려해 올해 초 신약허가신청(NDA) 절차와 함께 각종 면허나 등록, 마케팅 준비 등을 동시에 진행했다. 미국 식품의약국(FDA)의 중간리뷰와 리보세라닙 ...

바이오인사이트 | 2023.12.08 11:11 | 김유림

... “통증 검사는 이중맹검이지만, 1~10 강도로 데이터가 표시되는 것은 볼 수 있다”며 “특정 대상자들은 통증이 가파르게 떨어지고 있으며, 메리골릭스의 효과일 것으로 추정한다”고 했다. 미국에서 시판 중인 GnRH 길항제 자궁내막증 치료제는 미국 애브비의 엘라골릭스, 미국 마이오반트의 렐루골릭스가 있다. 엘라골릭스는 저용량에서 반응률이 40% 정도에 불과하고, 고용량은 하루 두 번 복용해야 하는 불편함이 있다. 렐루골릭스는 골손실의 ...

바이오인사이트 | 2023.12.08 09:28 | 김유림

현재 시판되는 골프공 대부분이 2028년부터는 대회에서 사용할 수 없는 비공인구가 될 전망이다. 골프 규칙과 골프장비 성능 등을 관장하는 영국왕립골프협회(R&A)와 미국골프협회(USGA)가 비거리가 줄어들도록 골프공 성능을 제한하기로 했기 때문이다. R&A와 USGA는 7일 비거리의 영향을 줄이기 위해 골프공 적합성 테스트 방식을 바꾼다고 발표했다. 2028년부터 공인구로 인정받기 위해서는 시속 125마일(약 201㎞)에 발사각도 ...

한국경제 | 2023.12.07 19:06 | 조수영

식품의약품안전처는 한국로슈의 미만성 거대 B세포 림프종 치료제인 '컬럼비(글로피타맙)'를 시판 허가 했다고 7일 밝혔다. 미만성 거대 B세포 림프종은 림프종 중 가장 흔한 형태다. 빠르게 진행하는 게 특징이다. 컬럼비는 T세포 표면에 있는 CD3과 B세포 표면에 있는 CD20에 결합하는 CD20·CD3 이중 특이 항체 치료제다. 몸 속에 컬럼비가 들어가면 CD3에 결합해 암세포를 공격하는 면역세포인 T세포를 활성화시킨다. ...

바이오인사이트 | 2023.12.07 15:07 | 이지현

크리스퍼 유전자가위 기술을 활용해 질병을 치료하는 시대가 열렸다. 스위스 바이오 기업 크리스퍼테라퓨틱스와 미국 버텍스파마슈티컬이 함께 개발한 유전자편집치료제 ‘카스거비’가 영국에서 시판 허가를 받으면서다. 미국 제품명 엑사셀로 더 많이 알려진 치료제다. 크리스퍼 유전자편집치료제 영국 허가 영국 의약품청(MHRA)은 만 12세 겸상적혈구병과 수혈의존성 베타지중해빈혈 치료제로 카스거비를 시판 허가했다. 크리스퍼 유전자편집 기술을 ...

바이오인사이트 | 2023.12.07 08:50 | 이지현

... 확인받았다고 6일 밝혔다. FDA의 신약 허가신청 제도 중 하나인 '505(b)(2)'는 기존에 허가된 의약품의 안전성 및 효능 자료를 인용해 진행되는 일종의 '패스트트랙'이다. BBT-301은 시판중인 의약품의 개량신약 형태이다. 회사는 FDA의 회신을 통해 BBT-301 임상 2a상 진입을 위한 비임상 전략의 적절성과 더불어, 임상 개요 및 전략의 타당성을 함께 확인했다고 전했다. 미국 시장에서 입증된 안전성을 바탕으로 개량신약 ...

바이오인사이트 | 2023.12.06 09:41 | 김유림

... 테르가제는 지난 2월 식약처에 품목허가를 신청했다. 현재 규제기관이 보완자료로 요구한 각 원료의약품의 실사 일정을 조율해 내년 초 종료할 수 있을 것으로 예상한다. 품목허가 뒤 판매를 위한 첫 양산 과정을 거쳐 2024년 중 시판을 한다는 계획이다. 2030년까지 매출 1000억원이 목표다. . 알테오젠 관계자는 “테르가제의 품목허가 최초 예상 일정에서 크게 벗어나지 않은 2024년 연초 일정으로 품목허가가 진행될 것”이라며 “효율적인 ...

바이오인사이트 | 2023.12.06 09:41 | 김유림